Боковой амиотрофический склероз (ALS) – нейродегенеративное заболевание с плачевным концом. Однако в ходе недавних испытаний ученые выявили ген и белок, которые выглядят как перспективные “мишени” для лечения.

Большинство людей с ALS живут от двух до пяти лет после постановления диагноза. Болезнь постепенно разрушает двигательные нейроны, снижая мышечную силу и подвижность пациента, пока он в конце концов не теряет способность говорить, есть или даже дышать.

Группа специалистов под руководством Университета Южной Калифорнии (USC) задалась целью изучить новые лекарственные мишени для лечения ALS.

Команда выявила ген под названием SYF2. Подавив этот ген у мышей с ALS, у них уменьшилась нейродегенерация, двигательная дисфункция и другие симптомы.

Во втором исследовании был выявлен другой виновник: белок под названием PIKFYVE. В ходе испытаний на плодовых мушках, круглых червях, мышах и двигательных нейронах, выращенных из клеток пациентов с ALS, команда блокировала этот белок с помощью лекарств, генной инженерии и методов РНК.

И снова лечение уменьшило нейродегенерацию, улучшило двигательные функции и увеличило продолжительность жизни испытуемых: снижение PIKFYVE помогает нейронам транспортировать отходы наружу клетки, что предотвращает накопление токсичных белков.

Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.

Источник: Ferra