Ученые из Казани разработают по заказу фармкомпании «Р-Фарм» средство против спинальной мышечной атрофии — редкого генетического заболевания, приводящего к атрофии мышц.

Казанский федеральный университет и компания «Р-Фарм» заключили соглашение о разработке генотерапевтического препарата против спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает пресс-служба вуза.

СМА – редкое генетическое заболевание. Оно вызывается нарушением работы гена SMN1, который отвечает за образование специального белка в двигательных нейронах. Это приводит к их постепенному разрушению и гибели. Как результат, у человека атрофируются мышцы. В большинстве случаев пациенты с СМА, не получившие своевременно необходимое лечение, становятся инвалидами.

Разрабатываемый российскими учеными по заказу «Р-Фарм» препарат с помощью аденоассоциированного вируса в качестве вектора будет доставлять работоспособную копию гена SMN1 в мотонейроны, что позволит им производить его в достаточных количествах. Разработка позволит снизить стоимость лечения СМА — существующие зарубежные препараты стоят тысячи долларов — и уменьшит нагрузку на систему здравоохранения, считают ученые.

Ранее стало известно о начале первой фазы клинических испытаний еще одного российского препарата от СМА, разрабатываемого компанией BIOCAD.

Источник: Ferra