Ученые из лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ Минздрава России занимаются разработкой геннотерапевтического препарата для лечения синдрома Ашера, пишет Наука.рф.
Это редкое наследственное заболевание сетчатки глаза постепенно лишает человека зрения. Пока нет эффективных лекарств, способных остановить этот процесс.
Наша лаборатория занимается разработкой и испытанием геннотерапевтических препаратов на основе вирусных векторов. В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки.
Александр Малоголовкин Заведующий лабораторией
Исследователи уже провели успешные эксперименты на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки, продемонстрировав доставку и работоспособность генетических материалов в клетках.
Как отмечает Александр Малоголовкин, целью проекта является замедление прогрессирования синдрома Ашера и, возможно, остановка потери зрения у тех, кто еще не проявил симптомы заболевания. Ученые верят, что чем раньше начать лечение, тем больше шансов сохранить зрение.
