Управление по контролю за продуктами и лекарствами США только что выдало разрешение на применение первого в мире препарата Casgevy, созданного на основе CRISPR (FDA) и являющегося потенциальным лекарством от серповидно-клеточной болезни. Разработанный компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, Casgevy знаменует собой триумф, демонстрируя возможности технологии редактирования ДНК в лечении наследственных заболеваний.

Casgevy показал свой успех в клинических испытаниях, устранив мучительную боль, связанную с серповидно-клеточной болезнью.

Примечательно, что это одобрение последовало сразу за тем, как Великобритания одобрила Casgevy, а Европейский союз, как ожидается, последует этому примеру в следующем году. В качестве двойной победы для пациентов с серповидно-клеточной анемией FDA также одобрило Lyfgenia, генную терапию от Bluebird Bio.

Научная фантастика становится реальностью, а видение пионеров CRISPR Эммануэля Шарпантье и Дженнифер Дудны спасает жизни.

Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.

Источник: Ferra